Themenspezial #PBCinnovation - Part I

Grundsätzlich sind zwei Studientypen zu unterscheiden:

Erfahren die Teilnehmer eine aktive Form von Behandlung, spricht man von interventionellen Studien oder Arzneimittelstudien. Eine Intervention ist eine geplante und gezielte Maßnahme, die den Ausbruch oder das Fortschreiten einer Erkrankung verhindern soll. Das kann beispielsweise die Einnahme eines neuen Arzneimittels sein.

Beobachtungsstudien ohne jegliches Eingreifen werden dagegen nicht-interventionelle Studien genannt.

Die Teilnahme an einer Studie ist grundsätzlich und immer freiwillig.

Information und Aufklärung:
Die wichtigste Regel vor der Teilnahme an einer klinischen Studie ist eine umfassende Aufklärung. Jede Klinik/Praxis hat die Auflage, den Patienten über den Nutzen, den Ablauf, die Untersuchungsmethoden und das Risiko einer klinischen Studie zu informieren. Darüber hinaus ist die Klinik/Praxis dazu verpflichtet, umfassend über Datenschutz- und Versicherungsaspekte zu informieren.
Dies geschieht im Rahmen eines ausführlichen Aufklärungsgesprächs, das entsprechend dokumentiert sein muss und alle Informationen in Schriftform zur Verfügung stellt. Erst wenn alles verstanden wurde, darf eine Klinik/Praxis die schriftliche Einwilligungserklärung den Patienten übergeben. Die Patienten müssen nicht vor Ort unterschreiben, sondern sollen sich ein paar Tage Bedenkzeit nehmen, um sich in Ruhe mit den Informationen auseinanderzusetzen.

Abbruch:
Jeder Studienteilnehmer hat zu jedem Zeitpunkt das Recht, seine Teilnahme an der klinischen Studie ohne Angabe von Gründen zu widerrufen und die Studienteilnahme zu beenden. Darüber hinaus ist die Klinik/Praxis verpflichtet, die Teilnehmer regelmäßig über Nebenwirkungen zu informieren und gegebenenfalls sofort gegenzusteuern.

Versicherungsschutz:
Es dürfen keine klinischen Studien durchgeführt werden, wenn die Klinik/Praxis den Studienteilnehmern keinen umfassenden, kostenfreien Versicherungsschutz anbietet.

Die 5 Phasen der klinischen Arzneimittelforschung

• Die präklinische Studienphase umfasst mehrere Entwicklungsstufen, die Voraussetzung dafür sind, das Medikament in der späteren klinischen Studienphase beim Menschen einzusetzen. In dieser Phase werden unter anderem mögliche schädliche Wirkungen untersucht (z.B. ob der Wirkstoff das Erbgut verändert, oder möglicherweise Krebserkrankungen auslösen kann). Dies geschieht in aller Regel mittels Zellkulturen oder wenn nötig auch in Tierversuchen. Sowohl die präklinische als auch die klinische Studienphase unterliegen strengen, international geltenden Regeln. Erst wenn ein Wirkstoff die präklinische Studienphase erfolgreich durchlaufen hat, darf er in klinischen Studien am Menschen eingesetzt werden.

• Phase I-Studien sind kleine Studien, in denen eine neue Behandlung erstmals am Menschen eingesetzt wird, und zwar an gesunden Freiwilligen. In diesem Stadium werden grundlegende Eigenschaften wie Verträglichkeit und Sicherheit eines neuen Medikaments überprüft.

• Phase II-Studien sind bereits etwas größer angelegt. Sie umfassen meist 100 bis 300 Teilnehmende. In Phase II wird ein Medikament zum ersten Mal an Patienten überprüft, die an der Erkrankung leiden, für deren Behandlung das Medikament entwickelt wird. Dabei geht es vor allem um die Bestimmung der optimalen Dosis. Zusätzlich werden erste Daten zur Wirksamkeit erhoben.

• Phase III-Studien sind große Studien. Sie sollen präzise Auskunft über die Wirksamkeit und Verträglichkeit des Wirkstoffes geben und sind oft als Vergleichsstudien konzipiert. Dabei werden die Patienten, die die zu untersuchende Behandlung erhalten, mit einer Kontrollgruppe verglichen, die eine zugelassene Vergleichstherapie oder ein Placebo erhält.

• Phase IV-Studien finden statt, wenn ein Medikament bereits auf dem Markt ist. So kann es sinnvoll sein, ein bereits zugelassenes Medikament bei Patienten mit bestimmten Eigenschaften – etwa Alter oder bestimmte Vorerkrankungen – noch einmal gezielt zu untersuchen. Phase IV-Studien können zudem seltene Nebenwirkungen eines Medikaments besser erkennen, weil die Anzahl der behandelten Patienten größer ist.

Die Sicherheit der Studienteilnehmenden hat bei der Durchführung einer klinischen Studie allerhöchste Priorität. Dementsprechend gibt es strenge ethische Standards für klinische Studien in Form von Auflagen und Gesetzen, die von Forschern und von pharmazeutischen Unternehmen eingehalten werden müssen.

In Deutschland kontrollieren sowohl das sowohl das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) die Einhaltung der Standards. Zusätzlich muss für jede Studie eine Ethikkommission ihre Zustimmung geben. Die Ethikkommission ist zusammengesetzt aus:

- nicht an der Studie beteiligten Ärzten
- Patientenvertretern
- Juristen
- weiteren unabhängigen Experten.

Ein Vorteil für Sie als Patient, an einer klinischen Studie teilzunehmen, ist der Zugang zu neuen Behandlungen. Zudem werden Sie während der Studie engmaschig überwacht, untersucht und betreut. Ein weiterer Aspekt ist, dass Sie zur Entwicklung wirksamer und sicherer Behandlungen mit beitragen.

Ein möglicher Nachteil einer Teilnahme an einer klinischen Studie kann sein, dass die neue Behandlung weniger wirksam ist als die bisher verfügbare oder dass sie gar keine Wirkung hat. Zudem können unvorhersehbare Nebenwirkungen auftreten. Ebenso kann es sein, dass Sie der Kontrollgruppe zugeordnet werden und möglicherweise ein Scheinmedikament erhalten. Grundsätzlich müssen Sie regelmäßige Termine wahrnehmen.