News und Projekte zur Primär biliäre Cholangitis (PBC)

Europäische Arzneimittelagentur empfiehlt, die Zulassung von Obeticholsäure zu widerrufen

von admin

Was bedeutet das für Patienten, die Obeticholsäure nehmen? Hier finden Sie weitere Hintergrundinformationen

Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfARM)
https://www.bfarm.de/SharedDocs/Risikoinformationen/Pharmakovigilanz/DE/RV_STP/m-r/ocaliva.html

Deutsche Leberhilfe e.V.
https://www.leberhilfe.org/pbc-europaeische-arzneimittelagentur-empfiehlt-die-zulassung-von-obeticholsaeure-zu-widerrufen/ 

PBC Foundation, UK
https://www.pbcfoundation.org.uk/obeticholic-acid-in-europe/

Diese Videobotschaft von Prof. Dr. Andreas Kremer wurde uns von Firma Advanz Pharma Specialty Medicine Deutschland GmbH zur Verfügung gestellt:

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Stellungnahme der PBC Foundation UK (aus dem Englischen übersetzt)

Obeticholsäure in Europa 29/6/2024

Wir geben diese Stellungnahme als Reaktion auf die Ankündigung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) vom 28.Juni 2024 über die Zukunft von Obeticholsäure (OCA oder Ocaliva) in Europa heraus. Wir verstehen, dass diese Ankündigung Anlass zur Sorge geben kann, insbesondere bei Menschen, die das Medikament einnehmen. Wir möchten die Menschen so weit wie möglich beruhigen, die genaue Situation im Moment klären und um Ihre Unterstützung bei der Anfechtung einer unserer Meinung nach ungeheuerlichen und zutiefst fehlerhaften Entscheidung bitten.

Es ist wichtig klarzustellen, dass die Entscheidung, Obeticholsäure zurückzuziehen, nicht auf Sicherheitsbedenken beruht. Personen, die Obeticholsäure einnehmen oder kurz davor sind, damit zu beginnen, können dies weiterhin tun, nachdem Sie mit Ihrem Arzt über die richtige Behandlungswahl gesprochen haben, die immer angemessen war.

Die Entscheidung, dem Medikament die Zulassung zu entziehen, basiert auch nicht auf einem Mangel an Beweisen für vorteilhafte Wirkungen bei Patienten, sondern auf einem obskuren und bürokratischen Argument darüber, was akzeptable Beweise sind, die zum Nachweis des Nutzens verwendet werden können. In einfachen Worten, die eindeutigen Beweise für den Nutzen, die von Ärzten und dem Unternehmen, das das Medikament verkauft, erbracht wurden, wurden von der EMA ignoriert. Wohl aber eine einzige Placebo-kontrollierte Studie (COBALT) als Rechtfertigung für den Entzug verwendet – in dieser Studie brachen viele Menschen ab, als sie feststellten, dass sie in der Placebogruppe waren, weil sie das aktive Medikament bekommen aus vollkommen verständlichen Gründen wollten. Dies führte dazu, dass die Studie die Frage nach den Wirkungen von Obeticholsäure nicht beantworten konnte. Wir glauben, dass dies ein de-facto-Beispiel dafür ist, dass Regulierungsbehörden Patienten beschuldigen, das zu tun, was sie für das Richtige für sich und ihre Familien hielten (und etwas, das völlig in ihren Rechten als Studienteilnehmer liegt). Das halten wir für inakzeptabel.

Die EMA wurde in zahlreichen Briefen und Petitionen auf die Sicht von Patienten und Ärzten in ganz Europa aufmerksam gemacht. Die EMA entschied sich jedoch, diese Perspektiven zu ignorieren. Wir glauben, dass ein Prozess, der ausschließlich auf den Perspektiven von "Experten" basiert, die noch nie mit einem PBC-Patienten gesprochen haben, geschweige denn sich um einen gekümmert haben, und der die Ansichten der Menschen ignoriert, die die EMA mit ihrer Entscheidungsfindung zu "schützen" glaubt, auch völlig inakzeptabel ist.

Es genügt zu sagen, dass wir sowohl die Entscheidung als auch den Prozess, der dazu geführt hat, vollständig ablehnen und alle verfügbaren Möglichkeiten nutzen werden, um sie anzufechten. Es ist Zeit, dass Ihre Stimme gehört wird. Wir werden diese Anleitung regelmäßig aktualisieren, sobald sich die Ereignisse entwickeln. Wir geben Ihnen Informationen darüber, wie Sie Ihrer Stimme Gehör verschaffen können.

Wir sind uns bewusst, dass all dies die Patienten beunruhigen wird (was sogar die EMA anerkennt). Das Folgende ist, was wir unter der genauen Position verstehen. Wie oben erwähnt, werden wir diese Anleitung aktualisieren, sobald neue Informationen verfügbar werden.

  1. Dies gilt nur für Länder in der EU, in denen der Zugang zu Arzneimitteln von der EMA reguliert wird. Andere Länder haben ihre eigenen Prozesse (einschließlich Großbritannien nach dem Brexit), und wir werden uns bei diesen anderen Regulierungsbehörden dafür einsetzen, dass keine ähnlich fehlgeleiteten Entscheidungen getroffen werden.
  2. Advanz, das Unternehmen, das Obeticholsäure in Europa vertreibt, hat deutlich gemacht, dass es das beste Interesse der Patienten hat und das Medikament weiterhin für Menschen verfügbar machen wird, die es bereits einnehmen. Dies wird von der EMA erlaubt. Dies bedeutet, dass Sie dies tun können, wenn Sie Obeticholsäure einnehmen und diese weiterhin einnehmen möchten.
  3. Es dauert mehrere Wochen, bis dies in Kraft tritt (im Moment ist es nur eine Empfehlung), und es kann durchaus sein, dass diese rechtlichen Schritte eingeleitet werden, was die Umsetzung weiter verlangsamt. In der Zwischenzeit kann jeder, für den Obeticholsäure die richtige Behandlung ist, weiterhin damit beginnen und dann von den Vereinbarungen über den laufenden Zugang abgedeckt werden.

Wir versprechen Ihnen, dass wir mit allen verfügbaren Ressourcen daran arbeiten, um diese Travestie in der Patientenversorgung nicht nur aufzuheben, sondern auch sicherzustellen, dass dies nicht von anderen Aufsichtsbehörden wiederholt wird.

Wenn Sie daran interessiert sind, diese Kampagne zu unterstützen, senden Sie bitte eine E-Mail linda@pbcfoundation.org.uk und wir werden Sie über die nächsten Schritte umfassend auf dem Laufenden halten.

Falls Sie dies noch nicht getan haben, fügen Sie bitte Ihrem ersten offenen Brief Ihre Unterschrift hinzu: https://www.change.org/Caring_for_PBC 

Ihre,

Robert Mitchell-Thain, Geschäftsführer der PBC Foundation

Prof. Dave Jones OBE, Vorsitzender des medizinischen Beirats der PBC Foundation.

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